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国际罕见病日|宋华琳:以立法破解罕见病保障困局

来源:中国医药报2022-02-28 16:06

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  罕见病具有发病率低、症状严重、治疗方法及药物不可替代等特点。而罕见病药物研发成本高昂,市场容量小,投资回报低,企业不愿将其作为研发重点甚至放弃研发,因此又将罕见病用药称为“孤儿药”(orphan drug)。这造成绝大多数罕见病患者处于无药可用或有药用不起的窘境。

  为解决罕见病患者的健康需求与药物的有效供给之间的矛盾,有必要进一步明确罕见病概念定义,完善罕见病目录制度,细化临床急需罕见病用药的审评审批机制,推动罕见病立法,来依法保护罕见病患者健康权益。

  消除“事实上的不平等”

  《中华人民共和国宪法》第四十五条规定,“中华人民共和国公民在年老、疾病或者丧失劳动能力的情况下,有从国家和社会获得物质帮助的权利。国家发展为公民享受这些权利所需要的社会保险、社会救济和医疗卫生事业。”《中华人民共和国基本医疗卫生与健康促进法》第四条规定,国家和社会尊重、保护公民的健康权。据此,国家和社会应尊重、保护罕见病患者的健康权。

  罕见病患者有平等获得医疗卫生服务的权利,这是宪法赋予罕见病患者的权利。“社会正义”是一种实质平等的表现,不应因疾病类型、疾病严重程度的差异,在获得医疗服务资源、医疗保障范围、医疗服务水平等方面产生“事实上的不平等”。

  在我国,医药卫生服务的法律制度与公共政策设计,应致力于缩减、调和乃至消除“事实上不平等”的状态,协助罕见病患者能在立足点相同的基础上,平等地享有获得医药卫生服务的机会。而不应根据疾病谱的不同,规定歧视性差别待遇,带来罕见病医药卫生服务制度设计层面的不平等。

  医疗资源配置应遵守“等者,等之;不等者,不等之”的要求,在考虑国家经济和财政状况的前提下,根据资源有效利用的原则,妥善分配医药卫生服务资源,不能造成对罕见病患者群体的歧视或相对剥夺。应建构更加公平、更可持续的医药卫生法律制度,织牢织密保障网,促进罕见病患者群体在医药卫生服务领域实现真正的机会平等,这有助于克服“同病不同医”问题,从而实现形式平等与实质平等相统一,保障罕见病群体生命健康权。

  明确“罕见病”概念的定义

  “罕见病”属于法学方法论意义上的法律概念,为“罕见病”概念给出定义,旨在更好保护罕见病患者群体的健康权益。“罕见病”概念不仅是对罕见病事实的描述,也体现了对特定价值考虑的承认与共识。2021年9月中国罕见病/孤儿药定义第三次多学科专家研讨会上发布的《中国罕见病定义研究报告2021》,将“新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万的疾病”划入罕见病。这是艰辛且有意义的尝试。

  目前国际上通行的罕见病认定标准有三类,美国、日本、韩国等都以前述的患者人数或发病率为标准。但需要指出,患者人数或者发病率并非罕见病认定的唯一标准,即使超过这些限值,如果满足其他条件,某些疾病仍可能被认定为罕见病。可以考虑借鉴国际经验,引入适应症标准,当某一病症是危及生命的严重疾病或严重的慢性消耗性病症,且该病症目前尚无有效治疗方法,或申请认定的治疗方法与当前治疗方法相比有显著的临床优越性时,可认定其为罕见病。此外,当某种疾病患者人数超过一定数量,但相应药物的生产销售无法弥补研究开发费用时,应当可以认定此种疾病为罕见病。

  另外,“罕见病”概念构成了制定中国罕见病目录、界定中国罕见病药品范围及调整医保药品目录的重要基础,因此“罕见病”并非一个“纯”科学的概念,而是一个横亘于科学、经济、社会、文化之间的“跨”科学概念。建议未来由国务院卫生健康部门、医疗保障部门、药品监管部门等会同相关专业协会、医疗机构、医药专家,进一步凝聚专业共识,明确“罕见病”概念的定义,“罕见病”概念应具有一定的弹性和灵活性,应以多种而非一种方式来界定“罕见病”。

  完善罕见病目录制度

  哪些药物是罕见病用药,因而适用特别审评审批程序;哪些罕见病药物有可能纳入医保药品目录,其前提在于确定哪些病是“罕见病”。行政决定不能“跟着感觉走”,而是应尽量制定出作为前提的罕见病目录,借此来尽量削减主观判断。2018年发布的《第一批罕见病目录》涵盖了121种罕见病,该目录根据我国人口疾病罹患情况、医疗技术水平、疾病负担和保障水平等,参考国际经验,由不同领域权威专家按照一定工作程序遴选产生。

  国家卫生健康委于2018年6月发布了《罕见病目录制订工作程序》,规定增加目录病种的申请主体为国家有关部门、省级卫生健康行政部门、国家级行业学会或协会、民政部注册登记的相关民间组织,由国家卫生健康委员会罕见病诊疗与保障专家委员会(以下简称专家委员会)负责提供技术支持和政策建议,专家委员会办公室负责罕见病病种申报材料的接收、汇总和整理等日常工作。专家委员会堪称行政机关的重要“膀臂”,它可以为最终的行政决定提供智识上的补充,提供专业性、技术性、学术性或政策性的建议或指南。应进一步规范专家委员会的运行,拓展专家的学科范围、地域范围,保证专家委员构成的结构均衡与合理,建立健全专家利益审查和利益冲突回避机制,完善专家咨询程序。

  同时在未来罕见病目录制修订过程中,可采取座谈会、书面征求意见、向社会公开征求意见等多种方式,听取患者、普通公众、专业团体、企业等利益相关方的意见,保障公众通过多种途径和形式参与罕见病目录的形成。

  细化罕见病用药审评审批机制

  药品审评审批是在保障药品安全和促进药品可及性、促进医药产业发展之间寻求平衡。基本医疗卫生与健康促进法第六十条规定,国家建立健全以临床需求为导向的药品审评审批制度,支持临床急需药品、儿童用药品和防治罕见病、重大疾病等药品的研制、生产,满足疾病防治需求。

  《中华人民共和国药品管理法》第十六条第一款规定,国家支持罕见病新药研制。第九十六条明确规定,国家对临床急需的防治罕见病等疾病的新药予以优先审评审批。

  《药品注册管理办法》第六十八条规定,对于防治罕见病的创新药和改良型新药,当具有明显临床价值时,可以申请适用优先审评审批程序。第七十条规定,当药品为临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药物时,审评时限则进一步缩短至70日。2021年,共有10种罕见病治疗药物在国内获批上市,还有多种罕见病药物纳入拟优先审评品种。

  此外,国家药监局于2018年发布了《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》,规定对于用于罕见病的药品注册申请,经评估其境外临床试验数据属于“部分接受”情形的,可采用有条件接受境外临床试验数据方式,在药品上市后进一步收集有效性和安全性数据用于评价。今年1月,国家药监局药品审评中心发布了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》,结合罕见疾病特征,对罕见疾病药物临床研发提出建议。

  就若干特定罕见病病症而言,我国罕见病患者客观上面临“境外有药、境内无药”,且仍存在“超适应证”使用治疗药物的现象,因此有必要探索对罕见病患者拓展使用临床试验药物的路径。药品管理法第二十三条就拓展使用临床试验药物加以规定,指出对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物,经医学观察可能获益,并且符合伦理原则的,经审查、知情同意后,可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。拓展使用临床试验制度又被称为同情用药制度,这可以让罕见病患者提前使用上处于临床阶段的试验用药物。2021年6月14日,一位患有阵发性睡眠性血红蛋白症(PNH)的罕见病患者就以拓展使用临床试验的方式,申请服用在国外研发正处于Ⅲ期临床试验阶段的新药iptacopan,开启了我国罕见病同情用药破冰之旅。笔者建议未来尽快颁布拓展性同情使用临床试验用药物管理办法,规定拓展用药的适用条件、申请程序、审查主题、审查内容和审查要点,规定拓展用罕见病药品的风险防范机制,规定医师的义务。

  推动罕见病立法

  美国、欧盟、日本等国家和地区都颁布了专门的罕见病法规,法规中通常包括了对罕见病药品研制、生产、上市、定价、数据保护、筹资等在内的一系列激励政策。我国也应借鉴国际经验,适时制定罕见病法,以立法形式对罕见病诊治、罕见病药品审评审批、罕见病费用筹资等内容加以规定。

  笔者建议,以国务院颁布行政法规的形式,制定罕见病条例,条例可包括如下内容:明确立法目的;界定各级政府以及各部门在罕见病防治中的职责;对罕见病、罕见病患者、罕见病产品、罕见病药物给出定义,明确罕见病的认定标准和认定程序;规定罕见病药物和医疗器械的注册审评程序;为罕见病药物研发和生产提供激励;完善医疗保险、医疗救助等渠道,保障罕见病用药的可及性;建立罕见病诊断与治疗临床路径。

  近期,则建议考虑以国务院文件或国务院办公厅文件形式,就罕见病防治和管理做出系统规定,这有助于系统回应罕见病患者的需求,促进罕见病患者权益保障,进而推动我国社会政策的法治化、规范化水平。

  (作者系南开大学医药卫生法研究中心主任、法学院教授、博士生导师)

[ 责编:张梦凡 ]
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