首药控股：核心品种商业化在即 高度重视基础研究

　　首药控股9月22日发布投资者关系活动记录表，公司于2022年9月20日、21日接受华创证券、博时基金调研。

　　问：公司在立项时的靶点选择策略是什么？

　　答：公司在靶点选择上立足于真正有迫切临床需求的领域，同时要有差异化的临床竞争优势。成熟靶点与高创新性靶点并重，兼顾科学性与商业化竞争力、研发创新度与研发成功率。我们对传统的激酶靶点、表观遗传学调控靶点等，以及广谱抗癌靶点、合成致死靶点等都有不少布局；此外，一些新兴的领域如PROTAC、E3水解酶等也有项目在做。我们也高度重视基础研究，对创新性项目的投入力度持续增加，朝着做FIC药物的目标努力且在践行中。

　　问：SY-707入组情况以及近期进展如何？

　　答：目前，公司正在快速推进SY-707的两个注册性试验。一个是针对克唑替尼耐药的ALK+ NSCLC患者二线用药的Ⅱ期临床，这是一个单臂临床试验，已于今年8月底完成了全部222例受试者入组，目前正在随访过程中。另一个是针对初治ALK+ NSCLC患者一线用药的Ⅲ期临床，这是一个与克唑替尼头对头的临床试验，已于去年底完成了全部414例患者的入组，目前也在随访过程中。这两个试验我们都会根据方案和项目计划进行数据统计和申报准备工作。

　　此外，作为ALK/FAK/IGF1R等多靶点激酶抑制剂，SY-707联合特瑞普利单抗和吉西他滨治疗晚期胰腺癌的临床试验也在今年6月正式启动，目前正在患者入组过程中。

　　问：SY-3505目前进展情况，预计何时开启注册性临床试验？

　　答：SY-3505是第一个完全国产的三代ALK抑制剂，也是目前临床研究进展最快的国产三代ALK抑制剂。今年6月，SY-3505完成了临床期I期研究（包括剂量爬坡与剂量扩展），初步的临床I期研究结果已于壁报形式在2022年ELCC会议上发表。总体来，看SY-3505在具有很好的耐受性（TRAE发生率68.7%，主要TRAE多数为1-2级的胃肠道反应和肝酶升高，药代动力学参数良好。在ALK耐药患者（包括二代药物耐药患者）体内显示了初步的疗效，在28例可评估患者中观察到18例（64.3%）患者出现了肿瘤缩小。2022年7月，SY-3505获得组长单位中国医学科学院肿瘤医院项目伦理审查小组审查批件，正式启动了临床Ⅱ期研究。后续我们会在积累一定的临床数据后与CDE沟通，进行注册性临床试验的申请。

　　问：公司其它几条临床管线的注册路径是怎样的？

　　答：公司核心自研管线中的SY-5007（首个进入临床阶段的国产选择性RET抑制剂）也会采取快速推进的策略，在积累一定的临床数据之后与CDE沟通注册性临床试验的申请。SY-4798（具有同类最优潜质的不可逆FGFR4抑制剂）、SY-4835（国内临床进度领先的选择性WEE1抑制剂）目前处于临床Ⅰ期阶段，未来会积极探索多种联合用药和适应症的研究，采取不同的注册路径。

　　问：公司临床团队建设情况如何？

　　答：公司临床团队从2016年开始组建，目前已经建成了包括运营、医学、数据统计、注册稽查、影像学、药物警戒等的核心板块在内的相对完整的临床研究队伍。随着公司临床团队规模的不断扩大，目前临床项目对外部CRO公司的依赖性逐渐较低。后续公司还会进一步增加招聘力度，持续扩建、强化临床研究团队。并积极扩展外部的临床合作资源，加快临床入组速度并进一步提高临床试验质量。

　　问：未来销售策略是什么？

　　答：我们未来的商业化的思路是“多条腿走路”，以自建营销团队为主。一方面，会做好充分的市场调研，同时根据核心产品的临床优势，制定差异化市场竞争策略。在产品定价方面，我们将会根据中国市场的特点及竞争产品的价格，结合患者可及性、支付手段等，围绕“造中国患者能够吃得起的新药”宗旨，制定出具有竞争力的价格销售策略。同时，也会借助外部的力量，针对特定产品或区域与相关领域中拥有成熟专业推广能力的渠道企业或合同销售企业进行合作，互联网新兴渠道也会考虑。另一方面，在药品获批上市销售后，我们会争取尽快将产品纳入医保体系，以满足更多患者的临床需求并减轻患者经济负担。

　　目前，公司商业化布局工作正在快速有序推进。

　　问：公司高研发效率如何实现和保障？

　　答：一方面，公司利用自有核心技术，通过以交替穿插、多线并行的研发模式替代传统单线循环的研究路径，可以有效提高化合物筛选效率和项目的成功率，从而降低整个项目的研发成本，且公司产业链完整，对外部服务的依赖性低，整体成本控制能力卓越。

　　另一方面，公司缔造了简单高效，形成了“专业的人做专业的事”的科研文化。管理团队、核心研发团队均多年保持稳定，研发团队经验丰富，配合默契。公司为研发人员创造宽松的研发环境，建立由核心研发团队组成的科学委员会，赋予核心研发团队充分的决策权，发挥研发人员的主人翁精神；公司创造以人为本、有温度、有关怀的研发氛围，通过广泛的员工持股计划保障现有研发团队的稳定并引进优秀人才，同时广泛争取各项人才福利政策和科技荣誉，积极解决科学家们的后顾之忧。

　　问：公司自主研发和合作研发的策略选择是什么？什么样的产品会选择自主研发？哪些会选择对外合作？

　　答：2016年以前，为实现自身“造血”，更为锻造团队、提升新药研发经验，公司先后与正大天晴、石药中奇合作开展一系列产品研发。公司负责前期PCC的发现等，合作方负责临床研究和商业化开发，双方共同享有知识产权，公司获得里程碑收款和后续商业化权益。2017年以后，公司主要全力推进自主研发项目，将首药控股打造成为集研发、生产和销售于一体的综合制药企业。

　　目前我们拥有6个处于临床阶段的产品在完全自主的推进，另外，临床前管线每年也会有新的项目推进至临床阶段；我们对合作研发也持有非常开放的态度，license-in、license-out都会考虑，特别是能够实现强强联合优势的品种、或者是一些开发海外市场权益的品种。

　　（整理/战钊）