“你吃得起药了，才可能有希望——活下去的希望。”山东的肺动脉高压患者许艳（化名）对于国家医保政策不胜感激。

　　2月28日是国际罕见病日，我国目前针对罕见病患者管理和关爱保障日趋完善。2019 年 2 月 11 日，国务院明确指出，要保障 2000 多万罕见病患者用药。

　　“我们青岛报销比例在65%左右，对于没有工作的病友们，负担又减轻了一些。”许艳说，相对于过去因经济负担断药，现在服用药物的经济压力有所减轻。

　　2022年7月，国家肺动脉高压专科联盟在北京正式成立，进一步优化了肺动脉高压的诊疗策略，推动了肺动脉高压诊疗生态圈的良性发展。随着马昔腾坦、司来帕格等一系列肺动脉高压靶向治疗药物陆续进入医保，肺动脉高压创新治疗方案的可及性与可负担性也极大地提升了。

　　山东：罕见病用药进医保让患者摆脱经济困难

　　“29800元，一盒药。”这对于世纪初刚确诊肺动脉高压的许艳来说，几乎是一个天文数字。收入微薄的她，一度陷入经济问题，时常断药。“当时就算我把房子卖了，也只能买六盒药，你就说有多艰难！”许艳回忆。

　　实际上，当时治疗肺动脉高压药物在我国被称之为天价药，不少患者因为其价格望而却步，而且治疗效果并不理想。

　　2018年5月，卫健委等五部门联合制定的《第一批罕见病》目录中，特发性肺动脉高压位列其中，未经治疗的患者中位生存时间仅有2.8年。2019年3月，国家对21个罕见病药品正式实行降税，同样包括了治疗肺动脉高压的靶向药物。2020年，4个治疗肺动脉高压的靶向药物，被纳入国家医保目录。

　　2006年以前，中国肺动脉高压的3年生存率只有38.9%，随着靶向药物的上市与规范化应用，现在3年生存率已经达到了75.1%。青岛市肺动脉高压的相关政策落地一直走在前面，医保政策执行提升了规范化诊疗，患者的依从性不断提升，更重要的是患者可以用得上好药，推动了当地整个肺动脉高压领域的诊疗发展。

　　“过去没有医保，患者会因为经济负担而中断治疗，也承受不起创新的治疗方案。医保报销政策落地后，患者可以选择更好的治疗方案维持一个更为稳定的治疗效果，比如过去用安立生坦，现在可以用马昔腾坦。作为医生，我们根据患者病情、实际情况选择最优治疗方案，不会因为经济压力而无法选择。目前我们的指南推荐早期三联，三条通路一起上，更利于提升患者生存治疗，靶向药物进入医保后，患者经济负担的减轻，治疗依从性随之增加，他们也可以尽早达标。”青岛大学附属医院呼吸与危重症医学科程兆忠教授表示。

　　随着国家医保谈判目录的落地，大大提高患者的可及性和可支付性。国家心血管病中心成立的肺动脉高压专科联盟，整合全国的力量，进一步推动分级诊疗，提高诊疗能力建设，让病人得到更好的救治。

　　据程兆忠教授介绍，山东省会同步推动省级专科联盟的平台建设，不断提高山东肺动脉规范化诊疗能力与患者管理闭环，畅通上下转诊通道，提升基层医院及医生能力水平建设，形成中心诊断基层随访管理的模式。我们整个山东省的肺动脉高压领域的专家都希望可以持续推动诊疗规范化、普及化，随着筛查、诊治能力的提升，也可以促进医保政策的进一步优化，减少个别地区的报销限制，提升报销比例等，推动患者诊疗全流程的优化升级。

　　“这样不论是在省内哪一级医院，患者都可以得到更好的照护，生存质量持续提高。我们临床也希望，我们的患者可以进一步得到高质量保障，优化购药通道、诊疗体验、治疗效果并行，比如医保、双通道等政策的出台及落地。”程兆忠教授说。

　　在医保政策的加持下，许艳的生命之光被点燃。“如今，我们的身体轻松了，不像以前那么遭罪。以前断药的时候，坐着都喘不过来气，现在出去散散步都是可以的。对我们来说最重要的还是生存率，最欣喜的是大家活的时间更久了。”

　　许艳还介绍了她病友的有关情况：“有些年轻的病友还可以从事一些简单的工作，这就是一个很大的改善了。”

　　云南：靶向药购买就近就便解决患者实际问题

　　“2005年，那时候还没有靶向药，肺动脉高压没药治。我查出这个病以后呢，就在晚上看了关于这个病的情况，了解到这个病很凶险，平均生存期只有2.8年，当时确实是很无助，也很绝望。因为断药，经常水肿的厉害。”云南患者李敏（化名）回忆了吃不上药的日子。

　　2021 年 4 月 30 日，云南省政府新闻办召开“‘学党史办实事’云南医保为群众解难题”新闻发布会介绍，针对群众反映“马昔腾坦片”等国家医保谈判药门诊用药负担重、在医院门诊开不到药、开药不方便的问题，云南省医保局、省卫生健康委制定印发《关于完善协议期内国家医保谈判药品门诊待遇保障机制的通知》，将协议期内国家医保谈判药品纳入门诊的保障范围。据云南省医保局待遇保障处胡白处长介绍，“参保患者在门诊使用谈判药时，在扣除谈判药10%先行自付后，超过起付线部分，职工医保按住院标准兑现待遇，居民医保按70%比例报销，与住院报销比例基本相当。”政策于 2021 年 5 月 1 日起施行，云南各级医院落实了包括马昔腾坦、司来帕格等四种肺动脉高压的靶向药物门诊报销，让患者能够及时享受到国家和政府对患者的关怀并落到实处。

　　云南省阜外心血管病医院肺血管科主任徐鸥告诉记者，新政策实施后为患者减轻了经济负担，解决了门诊开药难，住院费用高等问题，过去患者苦不堪言放弃治疗的情况得到进一步改善。

　　“吃上医保的靶向药我睡眠也好了，终于可以平躺了，枕头也不需要垫那么高了，吃饭也得到了改善。”李敏说，“马昔腾坦、司来帕格2021年5月进入医保，一个月就省了9000来块钱嘛，最起码费用问题上得到了很大的缓解。”

　　政策启动之初，云南省医保局通过签订承诺书方式，协调了昆明医科大学第一附属医院、云南省第一人民医院、云南省阜外心血管病医院等 14 家省级定点医疗机构，结合诊疗特色，有针对性提高谈判药门诊备药数量。同时，要求各州市选择至少一家医疗机构作为落实谈判药门诊保障的牵头医院，同步开通异地联网“一站式”直接结算，意味着患者不管在哪都能非常方便的就近就便开到药，目前，全省符合条件的医疗机构均备药落实谈判药门诊保障，让群众能开得到药、就近开药、方便开药。

　　除此之外，国家肺动脉高压专科联盟成立后，也为云南省肺动脉高压诊疗能力建设带来了新的机遇，徐鸥主任介绍，“专科联盟成立之后，云南省整体诊疗水平明显上升，地州县的基层医生对疾病的重视程度和诊疗能力都有了明显的改善，我们医院承担着对这些医院的培训工作，专科联盟也会举行专班培训，基层的水平提高了，更便于患者的随访管理。患者的生存质量改善离不开政策的保障，也离不开医务人员的能力建设。”

　　持续推动优化，延续生命之光

　　据记者了解，一部分省份已经将上述罕见病用药纳入了省级医保，但是只能在大城市实现药物报销，在下线城市(包括地级市、县级市和县)仍然可能无法报销，双通道这种便民购药、解决“购药难”的政策还仍需完善，此外，报销政策还存在居民报销比例低于职工报销比例等现象。“居民相比职工是分档的，有40%的档和60%的档。”患者许艳透露。

　　患者李敏也表达了对未来医保政策的一些期望，“（药品价格）再降一点，当然是最好的。不管怎么说，一个月要几千对于普通家庭来讲也是一笔不小的开支。”

　　程兆忠教授也向记者透露，即便已经进入医保，但还是有很多患者会反映报销后负担重，目前报销比例低，肺动脉高压患者大多数没有工作能力，只能通过居民医保报销，对于没有收入保障或低收入人群，靶向药物联合尤其是三联治疗还是相对“奢侈”。“各地由于不同的经济条件或医疗水平限制，对肺动脉高压群体关注度低，可能在保障上各不相同，这也是很多外地患者常常和我们反馈的问题。”

　　患者许艳也向记者表达了自己在生活中的不便，“你不可能每个月都去复查，和正常人一样去抢号、取药。我们这个病，不能像正常人一样运动，稍微走两步就会喘。像我身体不好吧，一般都是我的家属帮忙去这个拿药，家属要需要为这个事儿去请假。”

　　患者与医生共同呼吁，希望全社会更加关注肺动脉高压罕见病患者群体，切实尊重、帮助肺动脉高压患者，尤其是让青年群体用得上药，用得起药，能够最大程度缓解病情，重返工作岗位。（焦子原、姜楠）