1月24日，远大医药公布其附属公司南京奥罗生物科技有限公司（奥罗生物）的mRNA治疗性肿瘤疫苗ARC01 (A002)的新药临床试验申请(IND)已获国家药监局批准。值得注意的是，ARC01是目前中国首款获批开展临床试验的mRNA治疗性肿瘤疫苗，具有里程碑意义，其药品注册分类为治疗用生物制品1类。

　　两项独家专利赋能，ARC01成国内首款获批临床mRNA治疗性肿瘤疫苗

　　根据公告，ARC01是针对人类乳头瘤病毒16型(HPV-16)阳性的晚期不可切除或复发/转移性实体瘤的mRNA治疗性疫苗，该产品通过脂质体纳米颗粒(LNP)递送技术，将编码HPV-16中E6和E7抗原的mRNA转染自体细胞并翻译出相应的抗原，在TriMix免疫佐剂共同作用下刺激机体产生特异性的体液免疫和细胞免疫，最终达到抗肿瘤的效果。

　　LNP递送技术与TriMix佐剂技术均为独家专利技术，能显著增强机体的免疫应答反应，从而提高疫苗的免疫治疗效果。LNP递送技术具有更强的组织穿透性、更高的转染效率和核酸包封率以及更低的细胞毒性，是业界公认的最先进的核酸递送载体之一。TriMix则是布鲁塞尔大学开发的一种新的佐剂策略，使用大剂量TriMix mRNA的治疗表明，其可以刺激和检测到高的人类免疫缺陷病毒特异性T细胞反应，同时也证明了这种策略的高度安全性和耐受性。

　　此次ARC01获批的为一项开放标签、剂量递增的Ⅰ期临床研究，拟入组不超过42例受试者，旨在评价ARC01在治疗患有HPV-16阳性的晚期不可切除或复发/转移性实体瘤的中国受试者中的安全性、耐受性、免疫原性、药代动力学特征及有效性。据悉，目前国内市场尚未出现HPV-16对应药物，远大医药ARC01未来有望填补这一市场空白，为患者提供全新的治疗方案。

　　HPV感染癌变治疗需求迫切，ARC01或填补市场空白

　　HPV是一种嗜上皮组织的无包膜双链环状DNA病毒，能引起人体皮肤、黏膜的增殖性病变，是诱发宫颈和肛门生殖器恶性肿瘤等癌症的主要原因。其中，高危型HPV持续感染可引起子宫颈、阴道、外阴、肛门、阴茎、头颈等部位的癌前病变，病变可最终发展为浸润性癌。

　　全球每年感染HPV的人数接近1,400万，《柳叶刀》(The Lancet)数据显示，每年有62.56万名女性和6.94万名男性患上HPV相关癌症。另有数据显示，全球5%的现患癌症均直接或间接与HPV感染有关，其中近100%的子宫颈癌、88%的肛门癌、78%的阴道癌、50%的阴茎癌等肿瘤均与高危型HPV感染有关。

　　在所有HPV所致的癌症中，HPV-16感染占主导地位，全球健康人群HPV感染率约为11.7%，其中HPV-16感染率位列第一。2019年有198项研究的中国系统综述显示，中国25-45岁普通成年女性中，高危HPV感染率高达19.9%，这意味着平均每5个人中，就有1人感染高危型HPV。

　　近年来，尽管预防性HPV疫苗为HPV相关疾病的防治工作带来不少助力，但对于HPV感染引发的癌变，目前临床治疗手段主要以手术、放化疗为主，这一传统的治疗手段存在对患者伤害大且易复发的缺点，且仍然无法根治已经确定的感染。仅从宫颈癌来看，近年每年仍有约半数的宫颈癌患者因无法得到有效治疗而病逝。

　　据国际市场研究和咨询公司Mordor Intelligence的报告数据，亚太市场或将在未来成为mRNA疫苗及治疗增速最快的市场。从具体数据来看，全球mRNA疫苗和治疗市场规模将以16.8%的复合年均增长率从2023年的468.3亿美元增长至2028年的1,018亿美元，其中亚太地区为增速最快的市场，未来的发展潜力十分强劲。

　　在HPV持续威胁公众健康且缺乏有效安全有效治疗方案的背景下，mRNA治疗性肿瘤疫苗ARC01或将为医生和患者提供一种全新的更优的治疗手段，其不仅有望填补相应的市场空白，同时也体现了远大医药在该领域精准的前瞻性布局，公司未来或可凭借在这一领域领先的创新产品布局实现新的利润增长点。

　　前瞻布局mRNA千亿蓝海，核心技术平台夯实领先地位

　　据悉，远大医药在肿瘤免疫治疗方向以mRNA技术为核心，专注于抗肿瘤及抗感染类mRNA药物的开发，目前已完成mRNA生产技术和LNP递送技术的平台搭建，同时已与多家知名大学和科研院所建立科研合作。

　　ARC01所属奥罗生物为远大医药全球创新mRNA技术平台，其依托成熟的mRNA生产工艺、稳定高效的LNP递送技术及安全的TriMix佐剂技术，建立起具有广泛适用性和拓展性的研发平台，用于肿瘤免疫治疗和感染性疾病疫苗等相关产品的研发。本次ARC01国内IND获批也是公司在mRNA肿瘤治疗领域的一项重大进展。

　　远大医药表示，公司一直高度重视创新产品和先进技术的研发，未来将持续加大对全球创新产品和先进技术的投入，丰富和完善产品管线及产业布局，坚持“全球化运营布局，双循环经营发展”策略，充分发挥自身的产业优势和研发实力，快速将科技创新产品落地上市，为全球患者提供更先进更多样的治疗方案。（健文）