2月4日，默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号）宣布，其PD-1抑制剂帕博利珠单抗（商品名：可瑞达）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准联合吉西他滨和顺铂用于局部晚期或转移性胆道癌（BTC）患者的一线治疗。此次新适应证的获批是基于全球III期临床试验KEYNOTE-966的数据。

　　“在健康中国2030战略全面实施的带动下，创新药物审评审批进程持续提速，尤其在临床急需的新药方面可及性大幅提升”，默沙东全球高级副总裁兼中国总裁田安娜表示，“近年来，胆道恶性肿瘤发病率呈上升趋势，且晚期患者治疗选择有限。作为肿瘤治疗领域领导者，我们将致力于覆盖更多发病率及死亡率高、总体生存率低、治疗难度大的恶性肿瘤，并以更快速度为癌症患者带来更多创新治疗选择。”

　　据了解，胆道恶性肿瘤是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，具有早期诊断困难，根治性切除率低，复发率高等特点。胆道癌主要包括胆囊癌和肝内外胆管癌。其中，肝内胆管癌是仅次于肝细胞癌的第二大原发性肝癌，约占原发性肝癌的10%～15%。

　　“胆道癌是一种具有高度侵袭性的肿瘤。由于起病隐匿，早期症状不明显和不典型，且进展迅速，确诊时胆道癌患者大多已达晚期阶段。令人遗憾的是，晚期患者面临着有限的治疗选择，五年生存率约不到5%，急需新的治疗手段和药物寻求突破，”KEYNOTE-966研究中国主要研究者、中国药科大学附属南京天印山医院的秦叔逵教授表示，“帕博利珠单抗联合方案的获批，为广大胆道癌患者带来新的治疗选择，非常令人高兴。”

　　“晚期胆道癌患者往往面临较差的预后，确诊时已处于进展期的胆道癌患者生存时间约不到1年”，默沙东全球高级副总裁兼中国研发中心总裁李正卿博士表示，“我们期待此次帕博利珠单抗的获批能够进一步满足中国胆道恶性肿瘤治疗领域对于创新治疗方案的迫切需求。”

　　KEYNOTE-966研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心III期临床研究，旨在评估PD-1免疫检查点抑制剂帕博利珠单抗联合吉西他滨和顺铂（GC）化疗方案对比GC方案一线治疗晚期或不可切除的胆道癌患者的疗效和安全性。结果显示，与单纯化疗相比，帕博利珠单抗联合GC方案显著提升患者总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。

　　KEYNOTE-966研究共入组了158名中国患者，亚组分析结果显示，中国人群试验组中位OS（14.1个月 vs 9.9个月）、ORR（36.0% vs 28.9%）、中位DoR（10.2个月 vs 5.7个月）等疗效数据绝对值优于全球人群，且与对照组相比，绝对值差异更大。

　　此外，2023年ASCO大会上公布的KEYNOTE-966研究健康相关生活质量（HRQol）分析结果显示，两组间QLQ-30整体健康状况/QoL，身体功能和角色功能，QLQ-BIL-21黄疸和疼痛以及EQ-5D-5L视觉模拟量表的最小二乘平均值得分变化相似，两组间至恶化的时间也相似，支持帕博利珠单抗联合GC方案作为晚期胆道癌的新一线治疗选择。

　　截至目前，帕博利珠单抗已经在中国获批13项适应证，覆盖了黑色素瘤、肺癌、食管癌、结直肠癌、头颈部癌、胃癌、肝癌、乳腺癌、胆道癌及MSI-H实体瘤领域的治疗。（健文）