日前，一组业绩报告吸引了医药业内人士的视线——百济神州发布2024年第一季度美股业绩报告以及A股业绩快报。报告显示，百济神州第一季度营业总收入达53.59亿元，同比增长74.8%。

　　在全球生物医药产业缓慢复苏的背景下，百济神州实现业绩增长，得益于两款核心自研产品的高速放量：2024年第一季度，百济神州核心自研BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼）的全球销售额达到34.76亿元，同比增长140.2%。其中，泽布替尼在美国市场销售额为24.96亿元，同比增长162.7%。在欧洲，泽布替尼不断扩大市场份额，本季度该地区的销售额达4.76亿元，同比大幅增长256.8%。

　　百济神州的全球化征程，折射出创新药物研发在全球医药市场中占据越来越重要的位置。随着商业化足迹拓展以及收并购加速，百济神州的全球竞争力有望进一步增强，为患者带来更多的治疗选择。

　　用数据说话，明星产品受到国际认可

　　回顾百济神州研发全球化发展之路，百济神州高级副总裁、全球研发负责人汪来博士对2013年记忆犹新，那是他记忆里往返南北半球的第一年。当时他的职位是百济神州生物标记和体内药理部门的研发首席总监，代表刚刚成立三年的百济神州去澳大利亚拓展临床试验资源。

　　和所有率先“开疆辟土”的企业一样，百济神州最先面临的就是要打破认知差。而信任不会凭空生起，“百济神州”是谁？他们的药品数据如何？彼时，百济神州应如何说服群英荟萃的国际市场，让自己研发的创新药在临床试验热门目的地澳洲占据一席之地？

　　据了解，临床试验开展所依赖的核心要素有：临床PI（Principle Investigator，主要研究者）、试验基地、受试者数量、临床试验方案、临床试验运营等等。在去澳洲之前的几个月里，汪来和团队逐一分析，做足了功课。他们充分调研澳洲市场，按照人口数量把各个城市进行排序，筛选出前五大目标城市，制定“作战计划”。

　　汪来和他的团队真正做到了“有备而来”“马不停蹄”地拜访，严谨的数据逐渐得到了国际专家的认可。汪来回忆，在泽布替尼正式研发之前，百济神州通过预试验，全面分析伊布替尼在不同组织中对BTK靶点的抑制情况，以保证研发开始后能够有的放矢。在墨尔本大学知名肿瘤学教授Jayesh Desai的引荐下，联合创始人欧雷强带领百济神州一行人亲自拜访了澳洲最知名血液瘤PI之一的Andrew Roberts教授。Roberts教授对泽布替尼的科学数据非常感兴趣，并推荐了他的同事、更年轻的研究者Constantine Tam作为I期试验的领导研究者。

　　随后，泽布替尼澳洲临床试验方案迅速出炉，3个月便实现了首位患者入组，半年内完成了剂量爬坡。

　　2015年，完成剂量递增阶段的泽布替尼，临床试验扩展到包括慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症、边缘区淋巴瘤、滤泡淋巴瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤在内的六个适应症。

　　2022年12月13日，美国丹娜法伯（Dana-Farber）癌症研究院血液肿瘤分部慢性淋巴细胞白血病中心主任Jennifer Brown 医学博士在美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告，汇报了百济神州自主研发的BTK抑制剂泽布替尼 ALPINE全球Ⅲ期临床试验的结果：在无进展生存期（PFS）和总缓解率（ORR）方面，泽布替尼对比伊布替尼均展现了优效性，而且表现出更具优势的心脏功能相关的安全性特征。

　　这一结果登上了国际顶级学术期刊《新英格兰医学杂志》，消息也迅速占领了国内各大媒体的头版头条。

　　如今，BTK抑制剂泽布替尼已在全球70个市场获批，2023年销售额突破10亿美元。从“0”到“1”的突破背后，是创新医药人数十年如一日的付出和心血。

　　打造“高速公路”和全球研发“引擎”

　　衡量一家企业的国际化程度，不能仅仅看其海外产业销售带来的营收，而要扩展到从研发、到全球多中心临床试验、到生产到销售的每一个环节。研发依然是创新企业不断前行的原动力。

　　百济神州两位联合创始人欧雷强和王晓东，有着“为全世界的癌症患者带来高品质、可及且可负担的创新药物”的愿景。欧雷强生于美国，在麻省理工学院和斯坦福商学院接受教育；在麦肯锡的工作经历，让他早在20世纪90年代就在中国工作和生活过。王晓东是美国国家科学院院士、中国科学院外籍院士，同时是北京生命科学研究所（北生所）的创始所长，在全球生命科学领域拥有极高的声望和重要影响力。

　　成立十余年来，百济神州牢牢把握全球化布局的先发优势，并逐步建立护城河，打造了一支成熟的全球化研发团队，并在肿瘤领域建立起规模化创新加持下的全球多中心临床开发能力。

　　百济神州希望成为新一代全球肿瘤创新企业。这里的“新”是指兼具Biotech高效的早期研究和MNC成熟稳健的晚期开发。百济神州正是要取两方长处。

　　具体而言，百济神州的解决方案是搭建一条贯穿临床前开发、临床、生产、商业化全过程的“高速公路”，把不同的产品装进不同的“汽车”单元，让每个“汽车”自行决策，以提高早期项目的决策效率及合理性。另一方面，完善“高速公路”上的基建设施，让“汽车”单元借助“高速公路”及其基建高效地跑完它的生命周期，以保障晚期项目的稳定性。

　　汪来将百济神州的研发分为两个阶段：在2016年之前，百济神州的许多管线都还在实验室阶段；自2016年起，重点开始集中在临床开发端。伴随这一变化，百济神州开始打造在全球范围内的“研发引擎”。

　　汪来指出，未来10年百济神州研发全球化发展的立足点有四个：一是投资技术平台，力争在若干新技术领域领跑全球；二是在研发管线的规模和创新程度上，谋求超越老牌跨国药企；三是打造以效率为核心的独特运营体系；四是通过数据化来辅助前述研发决策。

　　过去数年中，汪来最多的时间都投给了“国际化临床团队的创建和磨合”，必须“要做到完全协同”。

　　如今，百济神州的研发全球化战略迎来收获期。截至2024年3月，百济神州全球研发中国团队2400余人，美洲700余人，欧洲270余人，亚太其他地区300余人。其临床开发团队支持了百济神州在全球自主开展的超过120项临床试验，在全世界约45个地区入组超过24000名受试者。此外，百济神州在美国新泽西州的全新临床研发中心也在稳步推进中。从2024年起，百济神州将成为全球在肿瘤领域新分子进入临床阶段最多的公司之一。（建文）