近日，上海市东方医院与士泽生物医药（苏州）有限公司联合开展的“iPSC衍生细胞治疗帕金森病”临床研究项目取得突破性进展。这是我国首个基于诱导多能干细胞（iPSC）技术治疗帕金森病的国家级备案临床研究，标志着我国在神经退行性疾病治疗领域迈入国际前沿。

　　帕金森病是一种常见的中老年神经系统退行性疾病，我国患者人数已超过500万。患者常出现肢体震颤、动作迟缓等运动症状，以及睡眠障碍、认知障碍等非运动症状，严重影响生活质量。

　　“目前帕金森病的治疗主要依赖药物和手术，但药物疗效通常在3至5年后减退，并伴随严重副作用；而手术治疗费用高昂、创伤较大，且适用范围有限。”上海市东方医院功能神经外科主任吴景文表示，开发能够逆转疾病进程的新疗法是当务之急。

　　国家干细胞转化资源库临床级干细胞资源库负责人刘中民介绍，研究团队利用iPSC技术，将患者体细胞重编程为干细胞，再定向分化为多巴胺能神经前体细胞。这种细胞可替代患者脑内退化的多巴胺神经元，从根源上修复神经功能。

　　“iPSC技术通过基因重编程将普通体细胞转化为干细胞，并分化为多种功能细胞，为帕金森病的细胞替代治疗提供了全新思路。”刘中民表示，该疗法属于国际前沿的神经细胞再生及替代性治疗领域。

　　研究团队开发了自体iPSC来源的多巴胺能神经前体细胞注射液，首例受试者为一名病程多年的帕金森病患者，术前已几乎丧失运动能力。团队通过脑立体定向技术，将细胞精准移植到患者脑内壳核区域。移植细胞成功定植并分泌多巴胺，补充了患者脑内多巴胺能细胞的缺失功能。 术后12个月的有效性分析显示，患者运动功能显著改善，已能独立完成步行、跑步、使用筷子、写字等动作。由于采用自体细胞移植，治疗期间无需使用免疫抑制剂，极大降低了排斥风险。

　　刘中民介绍，此前全球仅有一例国外患者接受过实验室级别的自体iPSC治疗帕金森病，相关成果发表于2020年《新英格兰医学杂志》。“我们希望，本项目的研究结果可助力评估该细胞治疗帕金森病的安全性、有效性、成药性，为未来更多患者提供临床治疗选择。”（李萌）