4月1日，中国首个基于乐城真实世界研究数据作为关键证据获国家药品监督管理局（NMPA）批准的血液肿瘤治疗药物——艾沙妥昔单抗注射液在中国正式实现供货，用于多发性骨髓瘤（MM）的治疗。

　　今年1月，艾沙妥昔单抗注射液的两大适应症已获NMPA批准。此后，赛诺菲北京工厂迅速落地首个引进的抗体类制剂，打通了创新药物从真实世界研究到患者可及的完整路径。海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委书记、局长贾宁表示，乐城先行区充分发挥海南自贸港和乐城‘先行先试’政策优势，聚集国内外优质医疗医药产业资源，深入开展真实世界标准体系研究，拓展真实世界数据应用范畴，推动产业链与创新链深度融合，为国际创新药械打造从特许引进、注册上市到商业化的全链条服务。

　　多发性骨髓瘤是第二大最常见的恶性血液肿瘤，高发于老年群体。在中国每10万人中就有约1.6个新发多发性骨髓瘤患者，发病率呈上升趋势。与全球平均情况相比，中国患者在诊断时已达晚期的比例更高，高危患者数量更多，初始治疗和首次复发是重要窗口。

　　赛诺菲大中华区总裁施旺表示，今年艾沙妥昔单抗注射液实现了两大适应症快速获批与患者获益的‘双加速’。在全球同步研发的紧密协同下，我们快速填补中国新诊断多发性骨髓瘤患者未尽之需。

　　上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长、上海血液学研究所所长、上海市重中之重临床医学中心主任、IsaFiRsT真实世界研究主要研究者赵维莅教授表示，近年来，各国监管机构对真实世界研究在药械审评审批中的重视度与日俱增。真实世界研究纳入基线更复杂、异质性更强、更接近临床实践的患者，通过中国真实世界研究与全球注册研究数据对比，可以为中国注册研究提供有力支撑。很高兴看到在真实世界研究驱动下，全球创新药物艾沙妥昔单抗注射液可以在中国打通审评审批加速到患者可及的全路径。也期待真实世界研究为代表的创新路径进一步推动临床数据转化，加速血液肿瘤以及更广泛治疗领域在我国的创新高质量发展。

　　北京大学人民医院、北京大学血液病研究所主任医师路瑾教授表示，过去几十年，中国血液肿瘤如多发性骨髓瘤的创新发展不断推进，新技术、新方案不断涌现。今年与硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）联合，治疗不适合自体干细胞移植的新诊断的多发性骨髓瘤成人患者的抗CD38单抗在华获批并实现患者可及。(李毅)