5月29日，诺华中国宣布其口服单药疗法飞赫达（盐酸伊普可泮胶囊）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。本次适应症的拓展覆盖了已经接受过补体抑制剂治疗的PNH患者，为这一群体提供了新的治疗选择。作为全球同类首创的特异性补体B因子口服抑制剂，飞赫达在中国获批的适应症增至三项，包括既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者和成人C3肾小球病（C3G）。

　　诺华公司中国区总裁兼董事总经理李尧表示：“诺华的使命是创想医药未来，我们在中国聚焦医药需求未被满足的疾病领域，不断加快创新药物引入和上市的步伐。飞赫达（盐酸伊普可泮胶囊）又一新适应症的在华获批，使全线PNH患者均有望受益于这一创新疗法，并为他们带来高质量生活。”

　　PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为血管内溶血、骨髓衰竭和高风险并发血栓等。血管内溶血时大量血红蛋白丢失导致贫血，贫血会引起重要脏器出现缺血缺氧性损害，导致疲倦、肌肉疲劳和生活质量下降等。PNH常见于30-40岁人群，对于回归工作和正常生活更为迫切。在接受抗补体C5治疗的患者中，仍有74%的患者持续感受到疲劳，超过三分之一的患者每年至少需要输血一次。

　　天津医科大学总医院副院长、血液中心主任付蓉教授表示：“随着PNH治疗领域的迅速发展，各类补体抑制剂不断涌现，现有的抗补体C5治疗虽然能够部分改善血管内溶血，但仍存在残留的血管内溶血以及C3介导的血管外溶血，导致大部分患者在治疗后存在残留贫血、持续疲劳和输血依赖的问题。同时，患者也迫切希望转换为更加便捷的治疗方式，从而能够恢复正常生活节奏。伊普可泮选择性抑制补体上游的旁路途径，可全面控制血管内溶血和血管外溶血，弥补抗补体C5治疗的缺陷，其通过口服方式用药，能够帮助患者在改善PNH症状的同时，更好地融入社会和家庭，不断迈向更高的治疗目标。”

　　据悉，本次新适应症获批是基于APPLY-PNH的头对头研究结果，该研究证实，既往接受抗补体C5治疗后仍有残留贫血的PNH患者转换为伊普可泮治疗，在血红蛋白水平提升、FACIT-疲劳评分改善和摆脱输血等方面优于继续抗补体C5治疗。（逸文）