光明网讯 今日，跨国制药企业默沙东宣布，在《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》等政策支持下，其针对动脉型肺动脉高压的创新药物sotatercept已获准在中国医学科学院阜外医院临时进口。

　　Sotatercept是一种全球首创的激活素信号传导抑制剂，通过捕获过量的激活素A，从机制上干预疾病进程，恢复血管平衡。该药已获得美国FDA与欧洲EMA的批准，并享有突破性疗法、孤儿药资格等多重认定。动脉型肺动脉高压（PAH）是一种罕见、进展性且危及生命的血管疾病，患者肺动脉压力异常升高，最终可导致右心衰竭。尽管近年来诊疗水平有所提升，但患者长期生存率仍不乐观，临床亟需新的治疗选择。

　　研究显示2010至2019的十年间PAH患者的1年及3年生存率均未见显著提升，新诊断患者5年死亡率仍高达40%，患者亟须创新治疗改善生活质量及预后。

　　业内专家指出，此次sotatercept通过临时进口渠道落地北京，是政策先行与临床急需紧密结合的范例。中国医学科学院阜外医院心内科呼吸与肺血管疾病诊治中心主任柳志红教授表示，这一全新机制药物为我国PAH患者提供了新的治疗可能性，有望帮助改善患者生存质量与预后。

　　罕见病用药保障，不仅关乎个体生命健康，更是衡量社会医疗福祉与文明程度的重要标尺。从海南博鳌乐城的先行先试，到北京基于特定政策的临时引进，依托制度创新加速国际前沿医疗成果惠及中国患者的路径正在清晰。

　　我们乐见这种以患者为中心、多方协作的探索，期待在科学的严格监管与政策的持续赋能下，更多创新疗法能更快抵达患者身边，助力构建一个更具包容性与可持续性的罕见病防治生态体系，真正点亮生命的希望。（张梦凡）