在心血管疾病防治的全民健康防线中，除了“三高”等常见疾病，被称为“心血管癌症”的肺动脉高压（PAH）正以隐匿的姿态威胁着国人的健康。

　　罕见疾病是每年全国两会代表、委员频繁提及的议题，多位专家联名呼吁加快制定《罕见病防治法》，罕见病患者群体的生存困境和巨大的疾病负担，应当得到社会和政策层面更多关注与支持。

　　 “正常情况下，我们的肺动脉压力平均在14mm/Hg左右，一旦超过20mm/H，就属于肺动脉高压了。”中南大学湘雅二医院心血管内科肺血管病专科主任李江教授介绍，“然而，与血压测量不同，肺动脉压力无法通过简单手段直接判断，确诊往往引来右心导管检查。”中南大学湘雅二医院心血管内科肺血管病专科主任李江教授提到，由于确诊难度大、早期症状不典型，有不少患者在首次就诊时已经处于中晚期，错失最佳的干预时机。

　　上海市肺科医院肺循环科主任王岚教授介绍，在2000年之前，全球对于肺动脉高压的认知都非常有限，“20年前，临床对于肺动脉高压束手无策，有很多患者不经治疗活不过2～3年。”近年来，随着医学进步和治疗手段丰富，患者的生存和生活得到了一定程度的改善。

　　目前临床上较为常见的治疗方案，以扩张血管、降低肺动脉压力为主， 王岚提到，“目前临床上较为常见的治疗方案，能够一定程度上缓解症状，但病情仍然会缓慢进展，并不能改变肺血管重构的进程，也无法改变患者右心力衰竭的结局。”

　　我国肺动脉高压患者的中位年龄仅36.2岁，正值人生的黄金期；与之相对的，中国有半数以上患者的功能分级为明显受限或不能进行任何体力活动。肺动脉高压患者爬一两层楼梯就会感到明显的胸闷、气喘，甚至出现晕厥，而这种疾病不仅给个体带来身心煎熬，往往也给家庭带来沉重的负担。王岚分享道，“女性患者占所有肺动脉高压患者七成以上比例，而疾病往往在生育年龄前后出现，不少女性患者会因此失去做母亲的权利或长期背负着无法照顾和陪伴子女的愧疚。”

　　2025年5月，用于治疗肺动脉高压的一种创新激活素信号传导抑制剂索特西普在海南博鳌乐城先行先试；2026年1月，这款创新治疗方案正式在国内获批。

　　“治疗肺动脉高压就像修整房屋漏雨，只有把天花板修好，才能够让患者‘一劳永逸’。”李江介绍，“这种创新机制能够实现逆转肺血管重构，临床数据表明，患者的疾病进展、运动能力和死亡风险都得到明显的改善，这无疑是令临床与患者鼓舞的消息。”

　　在创新的背后，一个覆盖全链条的医疗服务模式——规范化的早期筛查诊断、多元化的医疗保障体系、均质化的基层管理能力等，与改善患者预后与生存质量息息相关。

　　在王岚看来，肺动脉高压的治疗是多元的，不仅需要创新治疗方案和医生，也需要更多社会力量的支持。“政府机构、医保政策、专业医生，还有公众认知，共同组成了一个无形的支撑体系。”

　　王岚期待，肺动脉高压能够被更多地认知、理解和支持，“我们的目标，一方面是让公众知道肺动脉高压是可治、可控的疾病；另一方面是推动患者全生命周期的管理，改善长期预后，帮助他们重新获得生活的信心，活出新的状态。”（张梦凡）