点击右上角
微信好友
朋友圈

请使用浏览器分享功能进行分享

光明网讯(记者 张梦凡) 5月16日,在健康中国与生物医药工程创新研讨会暨第五届中医药高质量发展大会中西医结合论坛上,中国工程院院士、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)所院长程涛发表主旨报告时明确提出:我国细胞基因治疗已告别野蛮生长,进入“政策规范引领、临床价值导向、中西医协同赋能”的高质量发展新阶段,国务院5月1日实施的818号令,既是行业最大政策红利,也是划清边界的刚性约束。
程涛院士表示,细胞基因治疗长期面临新药研发周期长、投入大、患者可及性低等痛点,此前更存在部分机构违规开展干细胞应用、临床研究不规范等乱象。818号令在国家层面开辟药物审批之外的生物医学新技术临床转化路径,允许具备资质的三甲医院通过研究者发起临床研究实现合规落地,这在国际上鲜有先例,直接打通技术转化“最后一公里”。
他强调,新规绝非降低门槛,而是抬高门。818号令文件明确细胞基因治疗临床研究机构必须为三甲医院,民营医院暂不具备开展资质,这意味着行业将迎来彻底洗牌,约七八成不合规小型企业将被清退,从源头遏制伪干细胞、伪基因治疗等违规牟利行为,让真正有临床价值的创新得到保护。
作为我国细胞基因治疗临床转化的核心力量,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)已助推70余款血液病新药上市,国内10款已上市细胞基因治疗药物中6款由该所院牵头或参与,自主完成白血病、淋巴瘤双适应症产品全链条研发,主导制定超半数血液病诊疗指南规范。程涛院士坦言,该领域仍存在明显短板:血源保障、重症支撑、精准诊断均质化不足,跨学科整合不够深入,再生医学桥梁作用未充分发挥。
针对产业破局方向,程涛院士提出核心观点:细胞基因治疗的未来,不在单一技术攻坚,而在“资源盘活+多学科交叉+中西医协同”。他透露,我国现有300万份脐血,资源存量巨大,但利用率偏低,若通过保活、激活技术实现低成本临床应用,可替代成本超百万元的诱导分化方案,大幅降低治疗成本。团队已完成全球首例造血干细胞治疗渐冻症探索,成功分离“超级干细胞”。
在区域与平台布局上,天津已先行先试建成细胞生态海河实验室、北方唯一省级细胞基因治疗区域制备中心,形成全链条质控与转化体系;依托北京科创中心扩围与京津冀协同优势,天津正打造京津冀细胞基因治疗创新高地,联动国家中医医学中心,探索中西医结合细胞治疗新模式,为全国提供可复制经验。
程涛院士强调,细胞基因治疗与中医药“治未病”、整体调节理念高度契合,中西医结合不是简单叠加,而是机制互补、临床互证、标准互通。
未来需以基础研究筑牢循证证据,支持有条件企业同步推进药物上市,让创新技术在规范中提速,在协同中增效,真正惠及更多难治性疾病、罕见病患者。
“细胞基因治疗的核心目标,是通过基础研究、临床转化与产业应用的紧密衔接,在严格安全保障的前提下,让更多患者真正受益于前沿技术成果。”程涛院士说,我国细胞基因治疗正处在政策支持与产业升级的重要机遇期,坚持规范发展、立足临床需求、深化中西医协同,能够持续提升创新技术的应用水平与覆盖范围,为健康中国建设提供坚实支撑。
