5月21日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，正式批准Janssen-Cilag International NV申报的尼卡利单抗注射液（商品名：安力威）上市。该药物需与常规治疗药物联合使用，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人及12岁及以上青少年全身型重症肌无力患者，为国内此类患者群体新增合规治疗选择。

　　全身型重症肌无力（gMG）是一种慢性自身免疫性罕见疾病，患者体内异常IgG抗体攻击神经肌肉接头，引发肌肉无力、易疲劳等典型症状，病情严重时可累及吞咽、呼吸肌群，存在致命风险。临床中，AChR抗体阳性为最常见分型，MuSK抗体阳性患者占比相对更低，但普遍病情更顽固、控制难度大。既往国内临床针对MuSK抗体阳性患者、青少年重症肌无力患者的有效治疗手段有限，长期存在未被满足的临床需求。抗AChR及抗MuSK抗体阳性患者占全部抗体阳性gMG患者的90%及以上。

　　据了解，尼卡利单抗注射液为全人源新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂，也是国内获批的全新机制重症肌无力治疗药物。该药物可有效降低患者体内致病IgG抗体水平，从发病机制层面调控病情，且不会干扰人体正常的适应性免疫与先天免疫，能够帮助患者实现平稳的病情控制，提高生存质量，为难治性、特殊分型及未成年患者提供了全新治疗路径。

　　强生创新制药中国区总裁Cherry Huang表示，安力威的上市，标志着强生在推动罕见病治疗进步方面迈出了关键一步。该药物为广泛的重症肌无力患者群体带来了持续平稳的疾病控制，有望提升患者的治疗体验，帮助他们重拾生活主动权。我们期待这一创新疗法能够尽快惠及更多中国患者，助力他们重获健康与希望。

　　据悉，2025年4月，美国食品药品监督管理局首次批准安力威用于治疗gMG患者；同年9月，巴西和日本卫生监管机构相继批准该疗法；12月，欧洲委员会授予其在欧盟的上市许可。目前，全球多个卫生监管机构正在审评安力威治疗gMG的上市申请。（张梦凡）