近日，第34届国际血栓与止血学会年会召开。上海莱士自主研发的血友病新药SR604注射液入选本届大会仅有的6篇“最新突破性大会报告”，与辉瑞、诺和诺德等国际药企的重磅研究共同跻身出血领域前三，同时获选大会口头报告。这是中国血友病源头创新药首次以最高级别学术报告登上ISTH舞台。

　　ISTH是全球血栓与止血领域最权威的学术组织，年会是该领域前沿成果交流的核心平台。本届大会设235个学术专场，收录800余份口头报告、2200余份海报展示。“最新突破性大会报告”是大会最高层级展示形式，仅授予投稿截止后取得重大临床突破、有望改变现有治疗方案的研究，历年入选者均为全球顶尖药企与科研机构的重磅成果。今年该奖项在血栓、出血两大方向各评选3项，全球仅6项研究获此资格。

　　本次大会首次完整披露SR604的I/Ⅱ期核心临床数据。其中I/IIa 期研究显示，先天性凝血因子Ⅶ缺乏症患者经24周规范治疗后全部实现零出血，全程无严重不良反应，也未发生血栓栓塞事件。备受行业关注的IIb期数据同步揭晓：血友病A/B型患者采用0.4mg/kg核心剂量、每4周皮下注射一次，治疗24周后年化出血率较基线下降90%以上。

　　SR604是全球首个靶向活化蛋白C（APC）的单克隆抗体药物，目前全球暂无同靶点药物上市，作用机制跳出了传统血友病治疗的固有思路。打个通俗的比方，人体血液里有凝血和抗凝两套系统，平时相互制衡、保持平衡。血友病患者因先天缺少部分凝血因子，凝血力量偏弱，两套系统失衡，就容易出现出血不止的情况。

　　传统治疗的思路是“缺什么补什么”，直接补充患者缺少的凝血因子。而SR604走的是“再平衡”路径：它不直接补充凝血因子，而是特异性结合体内的活化蛋白C，适度抑制其抗凝作用，让抗凝力量和偏弱的凝血力量重新匹配，依靠机体自身恢复平衡，在血管损伤时正常发挥止血作用。

　　除止血效果突出外，SR604还实现了行业稀缺的止血与抗炎双重获益。血友病患者长期反复关节出血易引发慢性关节炎，严重时会导致关节畸形、残疾，是影响患者生活质量的核心难题。临床数据证实SR604可精准调控相关抗炎通路，降低血友病性关节炎的关键炎症因子水平，在高效止血的同时改善关节炎症，同时破解患者两大临床痛点。

　　用药体验上，该药采用皮下注射方式，最长可实现8周给药一次，大幅降低患者用药频次，不用频繁往返医院，既减轻治疗负担，也有助于提升长期治疗依从性。适应症覆盖血友病A/B型、先天性凝血因子Ⅶ缺乏症、血管性血友病等多种罕见出血性疾病，有望填补相关领域的临床治疗空白。

　　记者了解到，目前SR604的I/Ⅱ期临床试验均已达到预期终点，Ⅲ期试验筹备工作已启动，核心专利已在中国、美国、欧洲等多国获得授权。近年来，上海莱士持续投入研发资源，组建专业化罕见病创新研发团队，2025年全年新增授权专利11项，其中核心发明专利3项。

　　眼下国内创新药行业正扎实推进源头创新，“十五五”规划持续优化审评审批、医保等配套支持政策，2026年政府工作报告也明确将生物医药列为新兴支柱产业。SR604能登上ISTH的最高学术舞台，说明国内出凝血领域的原创研发，已经具备了和全球顶尖成果同台对话的实力。未来会有更多中国原创药物走向全球，为世界各地的罕见病患者带去更多治疗选择。（张梦凡）