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“孩子只是晚长,再等等。”这是儿童内分泌门诊里家长最常说的一句自我安慰,也是巩纯秀教授最常听到的延误理由。作为首都医科大学附属北京儿童医院内分泌遗传代谢科主任医师、北京新世纪儿童医院小儿内分泌科特聘专家,她深耕儿童生长发育领域数十年,见过太多孩子因“晚长”的误判,拖到骨骺接近闭合才就诊,最终错失干预黄金期。
近期,基于创新的TransCon(暂时连接)技术的长效生长激素在本市开出了首张处方,该药用于治疗3岁及以上儿童及青少年的生长激素缺乏症所致生长缓慢。
生长激素缺乏症是儿童内分泌领域的罕见病,发病率约为1/4000至1/10000。在巩纯秀教授看来,该病临床漏诊、误诊率居高不下,核心并非诊断技术难题,而是大众对疾病早期信号认知严重不足——很多关键线索,从孕期胎位阶段就已显现,却几乎被所有家庭忽略。
“近九成确诊生长激素缺乏的孩子,出生时都有臀位、足先露的异常分娩史,但几乎没有家长会主动把这件事和孩子长不高联系起来。”巩纯秀教授告诉记者,产检时家长只关注胎儿安危,分娩后便不再留意胎位信息,就诊时不会主动告知。
除先天胎位线索外,患病儿童的发育轨迹有明显共性特征。巩纯秀教授介绍,这类孩子出牙普遍延迟,多在一岁后才萌出乳牙;说话嗓音尖细,面容偏幼稚,圆脸、颈短,体内脂肪堆积较多,外观偏胖,但智力发育完全正常。该病分为孤立性生长激素缺乏与多激素合并缺乏两类,前者仅表现为生长速度持续落后,其余内分泌指标无异常;后者还会伴随反复低血糖、甲状腺功能异常,男孩可能出现睾丸未降、青春期发育迟缓等问题。“确诊不能靠单一症状,必须结合体征、生长因子检测、骨龄片等多项结果综合判断,只看一项指标很容易误诊。”
结合多年门诊经验,巩纯秀教授梳理出四类最高发的误诊情形,也是家长最容易踩的认知误区。第一是混淆体质性晚长与病理性生长激素缺乏:晚长儿童虽骨龄偏低,但无臀位分娩、出牙延迟、全身性肥胖等特征,身材匀称,后期可自主追赶身高;而生长激素缺乏患儿的身高差距会逐年拉大,无法自行好转。第二是教条化解读骨龄结果:10 岁左右儿童骨龄落后1-2岁属于青春期正常波动,无需过度焦虑;但四五岁低龄儿童骨龄落后一年以上,就必须重点筛查生长激素水平,不少年轻医生照搬书本标准,仅凭骨龄就下诊断,极易造成误判。第三是病因辨别模糊,甲状腺疾病、骨骼发育异常、基因缺陷、特发性矮小等多种病因都会导致身材矮小,临床鉴别难度较高。第四是诊疗重心偏差,部分肥胖患儿只接受代谢调理,身高发育停滞被完全忽视,长期拖延不仅长不高,还会诱发脂肪肝。
“很多家长以为生长激素缺乏只是个子矮点,不影响健康,这是极大的认知偏差。”巩纯秀教授解释,生长激素掌管人体糖、蛋白质、脂肪三大物质代谢,长期缺乏带来的是全身性损伤。患儿会出现脂肪代谢紊乱,肥胖、脂肪肝发病风险显著升高;多激素合并缺乏的患儿,还会常年体力差、反复低血糖,青春期发育严重滞后。国内多项儿童生长发育调研显示,超三成家长固守“晚长不用治”的观念,拖到青春期中后期才带孩子就医,此时骨骺接近闭合,即便规范治疗,也很难追回此前落下的身高差距。
对于确诊需长期治疗的患儿,传统每日注射的短效生长激素一直是家庭的现实难题:每日注射带来的心理抵触、频繁漏针、冷藏携带不便等问题,直接影响治疗依从性和最终疗效。随着医药技术迭代,长效生长激素逐步应用于临床,此次进入临床应用的长效制剂是目前唯一经国内外三期临床验证,可在30℃以下室温储存携带,能有效减轻患儿与家庭的治疗负担。
“只要抓住黄金干预期,规范治疗的患儿完全可以追上甚至超过同龄人的正常身高。”她提醒,单纯出牙晚无需焦虑,但若同时存在臀位分娩史、连续多年身高增速不足,一定要及时到儿童内分泌专科就诊。(张梦凡)
