8月20日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，批准成都盛迪医药有限公司申报的1类创新药富马酸立康可泮胶囊（商品名：恒优达）上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见的后天获得性造血干细胞克隆性疾病。患者体内补体系统异常激活，会持续破坏红细胞，引发溶血、血栓、骨髓衰竭等一系列严重并发症，疾病进展可危及生命。

　　长期以来，国内PNH治疗依赖进口补体抑制剂，药品供给、用药成本等因素，制约不少患者规范长期治疗，临床仍存在明显未被满足的用药需求。富马酸立康可泮胶囊靶向调控补体通路，通过抑制补体异常活化阻断溶血进程，适配初治成人PNH患者，进一步完善国内罕见血液病治疗药物矩阵。

　　这款创新药落地，是西部生物医药企业发力源头创新的标志性成果之一。成都盛迪医药扎根四川，依托区域医药研发配套资源完成候选药物开发，完整推进临床研究与申报工作。近年来，国内创新药企不再集中于东部沿海，成渝等地生物医药产业持续培育创新主体，搭建研发、生产配套体系，越来越多本土企业投入罕见病创新药物研发，补齐国内罕见病自主研发短板。优先审评审批、突破性治疗品种等制度持续为临床急需药品开辟快速通道，缩短创新药上市周期，助力罕见病新药尽早惠及患者。

　　国内PNH补体抑制剂赛道已有多款产品布局。除本次获批的富马酸立康可泮胶囊外，国内多家企业布局补体通路候选药物，靶点覆盖补体B因子、C5、C3等不同节点，剂型包含口服小分子、单抗、小核酸药物，给药方式、作用位点各有区分，形成差异化研发格局。复星医药FXS6837（XH-S003）补体B因子调节剂已进入Ⅲ期临床；圣因生物SGB-3383为靶向补体B因子的siRNA注射制剂，处于Ⅱ期临床阶段；联邦制药TUL321针对PNH开展Ⅰ期临床探索。与此同时，恒瑞医药、康诺亚等企业布局C3、C5靶点单抗类补体抑制剂，以注射剂型为主，和口服B因子抑制剂形成赛道互补。（记者张梦凡）